第(di)二(er)批臨(lin)床急(ji)需境外新(xin)藥(yao)名單(dan)于2019年5月(yue)29日正式發布，名單(dan)涉及26個(ge)品種，其中以“罕(han)見(jian)病用藥(yao)”為臨(lin)床急(ji)需原因的有17個(ge)，占比超過65%。諾(nuo)和(he)諾(nuo)德的長效生(sheng)長激素Norditropin®、西安(an)楊(yang)森治療肺(fei)動脈高壓的波生(sheng)坦(tan)分散(san)片、賽(sai)諾(nuo)菲的阿(a)侖單(dan)抗等多(duo)個(ge)跨國藥(yao)企(qi)的重(zhong)磅產品均(jun)在名單(dan)中。
| 序號 | 藥品名稱（活性成分） | 企業名稱（持證商） | 治療領域 | 適應癥 | 列為臨床急需原因 |
| 1 | Biopten Granules 10%，2.5%（sapropterin hydrochloride） | Daiichi Sankyo Co., Ltd. | 內分泌和代謝病 | 1. 降低因二氫喋啶合成酶和二氫喋啶還原酶缺乏導致的高苯丙氨酸血癥患者的血清苯丙氨酸水平（a型高苯丙氨酸血癥）。2. 降低四氫喋啶反應性高苯丙氨酸血癥患者的血清苯丙氨酸水平（BH4反應性高苯丙氨酸血癥）。 | 罕見病用藥。 |
| 2 | NORDITROPIN (somatropin) injection, | NOVO NORDISK INC | 內分泌和代謝疾病 | 1.Noonan 綜合癥 2.Prader-Willi綜合癥 | 罕見病用藥。 |
| 3 | Crysvita (Burosumab) | Kyowa Kirin Limited | 內分泌和代謝病 | X連鎖低磷佝僂病 | 罕見病用藥。目前尚無有效治療藥物。 |
| 4 | Increlex (Mecasermin [rDNA origin]) Injection | IPSEN INC | 內分泌 | 兒童嚴重原發性胰島素樣因子1缺乏；生長激素受體基因缺陷；體內出現生長激素中和和抗體導致的生長不足的患兒。 | 罕見病用藥。兒童用藥 |
| 5 | Aldurazyme (laronidase) | BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC. | 遺傳代謝性疾病 | 黏多糖貯積癥I型 | 罕見病用藥。 |
| 6 | Elaprase (Indursulfase) Injection | Shire Human Genetic Therapies, Inc. | 遺傳代謝性疾病 | 黏多糖貯積癥II型 | 罕見病用藥。 |
| 7 | Fabrazyme（Agalsidase Beta） | Genzyme Europe B.V. | 遺傳代謝性疾病 | 法布雷病 | 罕見病用藥。 |
| 8 | Replagal（Agalsidase alfa） | Shire Human Genetic Therapies AB | 遺傳代謝性疾病 | 法布雷病 | 罕見病用藥。 |
| 9 | Galafold（Migalastat hydrochloride） | Amicus Therapeutics UK Ltd | 遺傳代謝性疾病 | 法布雷病 | 罕見病用藥。 |
| 10 | Erleada (apalutamide) | Janssen Biotech, Inc. | 腫瘤 | 非轉移性去勢抵抗性前列腺癌（NM-CRPC） | 臨床優勢明顯。 |
| 11 | Lysodren(mitotane) | HRA Pharma | 腫瘤 | 腎上腺皮質癌 | 目前尚無有效治療藥物。 |
| 12 | ALPROLIX [Coagulation Factor IX (Recombinant), Fc Fusion Protein] | Bioverativ Therapeutics Inc | 血液系統疾病 | 乙型血友病 | 罕見病用藥。本品為長效制劑，半衰期延長，可減少給藥頻次，較目前治療手段有明顯臨床優勢；已有亞洲國家和地區的使用經驗。 |
| 13 | Maviret(Glecaprevir/Pibrentasvir) | AbbVie Deutschland GmbH Co. KG | 感染性疾病 | 丙肝 | 1、涉及公共衛生；2、重癥丙肝危及生命；3、本品較上市產品有治療優勢。 |
| 14 | BIKTARVY(bictegravir, emtricitabine, and tenofovir alafenamide) Tablets | Gilead Sciences,Inc. | 感染性疾病 | 艾滋病 | 本品適用于作為一種完整方案，用于對整合酶類藥物恩曲他濱或替諾福韋無現有或既往耐藥證據的HIV成人感染者，具有長期療效和安全性。 |
| 15 | Tracleer 32 mg dispersible tablets | Janssen-Cilag International N V | 呼吸系統 | 肺動脈高壓 | 罕見病用藥。兒童用劑型 |
| 16 | Revatio (Sildenafil Citrate) | Pfizer Inc. | 呼吸系統 | 肺動脈高壓 | 罕見病用藥。 |
| 17 | Careload LA (Beraprost sodium) | 東レ株式會社 | 呼吸系統 | 肺動脈高壓 | 罕見病用藥。 |
| 18 | Ruconest (Recombinant human C1-inhibitor) | Pharming Group N.V. | 皮膚疾病 | 遺傳性血管性水腫 | 罕見病用藥。本品為境外已上市的防治嚴重危及生命疾病的藥物。 |
| 19 | STELARA (ustekinumab) Injection | Janssen Biotech, Inc. | 消化系統 | 克羅恩病（CD） | 本品為IL-12和IL-23拮抗劑。獲批準的適應癥是用于中重度克羅恩病，包括一種或者多種THF拮抗劑治療失敗或者不耐受者。區別于已經上市的單抗制劑。無特殊安全性警告。有臨床價值。 |
| 20 | Lokelma(sodium zirconium cyclosilicate) | AstraZeneca AB | 高鉀血癥 | 高鉀血癥的成年患者的治療 | 現有治療藥物僅有聚苯乙烯磺酸鈉/鈣，未滿足臨床需求。本品具有臨床優勢。 |
| 21 | Humira (adalimumab) | AbbVie Deutschland GmbH Co. KG | 眼部疾病 | 非感染性中間葡萄膜炎、后葡萄膜炎和全葡萄膜炎。 | 該疾病是一種公認的嚴重致盲性眼病。臨床尚缺乏有效治療手段，本品可為此類患者提供新的有效治療藥物選擇。 |
| 22 | Lemtrada (Alemtuzumab) | Sanofi Belgium | 神經系統 | 多發性硬化 | 罕見病用藥。 |
| 23 | Radicava (Edaravone)? | Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation | 神經系統 | 肌萎縮側索硬化 | 罕見病用藥。 |
| 24 | Vigadrone(vigabatrin) | Lundbeck Inc. | 神經系統 | 1個月到2歲嬰兒的嬰兒痙攣癥（IS）；與其他療法一起用于治療10歲及以上成年人和兒童的頑固性復合部分發作性癲癇（CPS） | 兒童用藥。罕見病用藥。 |
| 25 | DUPIXENT Injection | Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | 皮膚疾病 | 中至重度特應性皮炎 | 中至重度特應性皮炎可導致嚴重臨床后果，包括嚴重精神問題（抑郁、自殺等）。目前治療手段有限，本品可為對現有療法不耐受或無效患者提供一種新作用機制的有效藥物選擇。 |
| 26 | Eucrisa (crisaborole) Ointment | Anacor Pharmaceuticals, Inc. | 皮膚疾病 | 2歲及以上輕度至中度特應性皮炎 | 該疾病為一種慢性復發性炎癥性皮膚病，目前治療手段有限，本品可為對現有療法不耐受或無效患者提供一種新作用機制的有效藥物選擇。 |
第一(yi)(yi)批(pi)臨床急需境外新藥(yao)(yao)名單(dan)(dan)于2018年11月1日正(zheng)式(shi)發布(bu)，第一(yi)(yi)批(pi)臨床急需境外新藥(yao)(yao)一(yi)(yi)共有48個(ge)，其(qi)(qi)中(zhong)，8個(ge)品種已獲批(pi)上(shang)市(shi)，本(ben)次按(an)程序對外公布(bu)了其(qi)(qi)他40個(ge)品種名單(dan)(dan)。縱觀第一(yi)(yi)批(pi)這40個(ge)全球重磅品種，大多都(dou)是罕見病(bing)、臨床急需的特效藥(yao)(yao)。其(qi)(qi)中(zhong)包括：吉(ji)列德公司(si)的兩款丙(bing)肝新藥(yao)(yao)、諾華治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)銀屑病(bing)的Secukinumab、禮(li)來(lai)治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)軟組織肉瘤的Olaratumab等(deng)。
| 序號 | 藥品名稱（活性成分） | 企業名稱（持證商） | 治療領域 | 適應癥 | 列為臨床急需原因 |
| 1 | Siltuximab | Janssen Biotech, Inc. | 免疫系統 | 多中心卡斯特萊曼病 | 罕見病用藥 |
| 2 | Elosulfase Alfa | Biomarin Pharmaceutical Inc. | 內分泌和代謝病 | IVA型黏多糖貯積癥 | MPS IVA是罕見疾病。MPS IVA是一種遺傳疾病，由于體內降解糖胺聚糖（GAG）的溶酶體酶N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶（GALNS）缺失或活性不足，造成GAG及其代謝物硫酸角質素（KS）和6-硫酸軟骨素在多器官和組織內逐漸貯積，進而導致器官功能減退。最常見特征為進展性骨骼發育不良、頻繁手術以及活動能力、呼吸功能受限和早期死亡。MPS的治療主要有骨髓移植或造血干細胞移植）、酶替代治療。現目前中國尚無MPS IVA治療藥物或酶替代等治療方法，本品是唯一一種適用于MPS IVA患者疾病緩解的藥物，屬臨床急需。 |
| 3 | Selexipag | ActelionPharmaceuticalsLtd | 呼吸系統 | 肺動脈高壓 | 肺動脈高壓是一種嚴重威脅生命的疾病，其中特發性肺動脈高壓屬于罕見病。 目前國內已經上市的用于成人PAH的特異性治療藥物僅有：吸入用伊洛前列素溶液、波生坦片、安立生坦片和曲前列尼爾注射液、馬昔滕坦片和利奧西胍片，但臨床仍存在未被滿足的需求。本品已有研究顯示用于治療肺動脈高壓（PAH，WHO第1組）以延緩疾病進展及降低因PAH而住院的風險。為臨床提供更多選擇。 |
| 4 | Brodalumab | Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. | 皮膚疾病；免疫系統 | 尋常型銀屑病,銀屑病關節炎,紅皮病型銀屑病,膿皰型銀屑病,斑塊狀銀屑病 | 銀屑病是一種慢性、復發性、免疫介導多系統疾患，降低患者生活治療，嚴重的致殘。皮膚病變的類別為紅皮型，表明其同時涉及脈管系統（紅斑）和表皮（鱗屑形成增多）。傳統藥物（甲氨蝶呤（MTX）、阿維A、環孢素及其他藥物）存在多種潛在毒性。本品國外研究中被證明具有治療效果并且耐受性良好，目前國內暫無此作用機制藥物上市用于銀屑病治療。 |
| 5 | Canakinumab | Novartis Pharmaceuticals Corporation | 免疫系統疾病 | 系統性幼年特發性關節炎,冷吡啉相關的周期性綜合征，高免疫球蛋白D綜合征,家族性地中海熱,腫瘤壞死因子受體相關周期性綜合癥,關節炎 | 冷吡啉相關的周期性綜合征是罕見病，為遺傳性炎性疾病，包括家族性寒冷型自身炎癥綜合征、穆-韋二氏綜合征、新生兒多系統炎癥綜合征等。主要表現為皮疹、發熱、關節痛、肌痛等。病情日益加重在中國目前無有效治療藥物，臨床急需。目前國內缺乏有效治療藥物 |
| 6 | Denosumab | Amgen Europe B.V. | 腫瘤 | 骨轉移性實體瘤, 骨癌, 實體瘤, 巨骨細胞瘤, 多發性骨髓瘤, 高鈣血癥, 類風濕性關節炎, 骨質疏松癥 | 骨巨細胞瘤發病率低，3/100萬，好發于青壯年，對手術切除可能導致嚴重功能障礙的患者以及不可切除的中軸骨病變患者確無有效的治療手段，Denosumab國外研究顯示達到70%以上的腫瘤緩解率 |
| 7 | Fingolimod HCl Oral Capsules | Novartis Pharmaceuticals Corp | 免疫系統疾病 | 多發性硬化癥 | 罕見病用藥 |
| 8 | Ponatinib | Ariad Pharmaceuticals Inc | 腫瘤 | 慢性髓細胞性白血病; 急性淋巴細胞白血病; 白血病 | Ponatinib 為第三代Bcr-Abl激酶靶向抑制劑，對T315I突變型Bcr-Abl激酶具有高效特異性抑制作用，可有效解決現有以伊馬替尼為代表的靶向抑制Bcr-Abl激酶的CML治療藥物普遍存在的、因激酶突變引起耐藥性的缺陷。 |
| 9 | Vedolizumab | Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc. | 消化系統 | 潰瘍性結腸炎; 克羅恩氏病 | 克羅恩病是一種原因不明的腸道炎癥性疾病。該疾病病因不明，病情常有反復，急性重癥病癥預后較差，近期死亡率3%-10%左右。目前尚無根治療法，主要為支持療法和對癥治療，主要為SASP、5-ASA、腎上腺皮質激素、硫唑嘌呤、環孢素等。潰瘍性結腸炎是一種原因不明的慢性結腸炎，病程漫長反復發作，合并結腸穿孔，病死率高達20%-50%，目前的治療藥物包括癥治療，主要為SASP、5-ASA、腎上腺皮質激素、ACTH。該品種抑制的靶點，在CD和UC介導炎癥過程發揮重要作用，因此該品種為病因治療，具有較好的有效性和安全性，具有一定臨床優勢，為臨床提供選擇。 |
| 10 | Eliglustat | Genzyme Corp | 內分泌和代謝病 | 戈謝病 | 罕見病用藥,用于1型戈謝氏病患者，臨床急需。本品為第二代底物清除療法SRT產品，用于更廣泛的戈謝氏病I型患者。 |
| 11 | Secukinumab | Novartis Pharma K.K. | 皮膚疾病；免疫系統 | 銀屑病,銀屑病關節炎,強直性脊柱炎 | 銀屑病是一種慢性、復發性、免疫介導多系統疾患，降低患者生活質量，嚴重的致殘。傳統藥物（甲氨蝶呤（MTX）、阿維A、環孢素及其他藥物）存在多種潛在毒性。本品國外研究中被證明具有治療效果并且耐受性良好，目前國內暫無此作用機制藥物上市用于銀屑病治療。 |
| 12 | Ixekizumab | ELILILLYANDCOMPANY | 皮膚病；免疫系統 | 斑塊狀銀屑病; 銀屑病關節炎; 紅皮病型銀屑病; 膿皰型銀屑病; 尋常型銀屑病 | 銀屑病是一種慢性、復發性、免疫介導多系統疾患，銀屑病是一種慢性、復發性、免疫介導多系統疾患。中至重度銀屑病可降低降低生活質量甚至致殘，傳統藥物（甲氨蝶呤（MTX）、阿維A、環孢素及其他藥物）存在多種潛在毒性。本品國外研究中被證明具有治療效果并且耐受性良好，本品為IL-17單抗藥物，對IL-17A具有較高的親和力和特異性。目前國內暫無此作用機制藥物上市用于銀屑病治療。 |
| 13 | Enasidenib mesylate | CELGENECORP | 腫瘤 | 急性骨髓性白血病 | Enasidenib 是全球首個批準的針對IDH2突變的成人 AML 患者的藥物，IDH2突變在AML中大約占17%。對于復發難治的AML目前尚無標準的有效治療，國外研究顯示本品在具有IDH2突變的復發難治的AML中獲得23%的完全緩解率和8.2個月的緩解持續時間。 |
| 14 | Icatibant | Shire Orphan Therapies GmbH | 心腦血管疾病 | 遺傳性血管性水腫 | 遺傳性血管水腫是一種罕見、嚴重的常染色體顯性遺傳病，預計患病率為1/50000。在臨床上，HAE患者會出現可累及多個解剖學部位（包括胃腸道、面部組織、聲帶和喉頭、口咽、泌尿生殖區域和/或雙臂和雙腿）的軟組織水腫復發性急性發作。喉部發作可因窒息之風險而危及生命。目前尚無有效治療手段。 |
| 15 | Dalfampridine | Acorda Therapeutics Inc | 免疫系統疾病 | 多發性硬化癥 | 罕見病用藥 |
| 16 | Vismodegib | Genentech Inc | 腫瘤 | 基底細胞癌 | 基底細胞癌為最常見的皮膚惡性腫瘤。Vismodegib為全球首個上市hedgehog通路抑制劑，首個被批準用于治療基底細胞癌的藥物。國外研究顯示在無有效治療的轉移性基底細胞癌患者中可達到43%的腫瘤緩解率 |
| 17 | Apremilast | Celgene Corp | 免疫系統；皮膚病 | 銀屑病關節炎; 銀屑病 | 銀屑病是一種慢性、復發性、免疫介導多系統疾患。中至重度銀屑病可降低降低生活質量甚至致殘，傳統藥物（甲氨蝶呤（MTX）、阿維A、環孢素及其他藥物）有效性有限且存在多種潛在毒性。本品國外研究中被證明具有治療效果并且耐受性良好。本品為口服途徑給藥，全新的作用靶點。目前國內暫無此作用機制藥物上市用于銀屑病治療。 |
| 18 | Rilonacept | Regeneron | 免疫系統疾病 | 冷吡啉相關的周期性綜合征,穆-韋二氏綜合征,家族性寒冷型自身炎癥綜合征,家族性乳糜微粒血癥 | 冷吡啉相關的周期性綜合征是罕見病，為遺傳性炎性疾病，包括家族性寒冷型自身炎癥綜合征、穆-韋二氏綜合征、新生兒多系統炎癥綜合征等。主要表現為皮疹、發熱、關節痛、肌痛等。病情日益加重在中國目前無有效治療藥物，臨床急需。 |
| 19 | Tetrabenazine | Prestwick | 精神障礙；神經系統疾病 | 亨廷頓氏舞蹈癥 | 亨廷頓舞蹈癥是一種罕見的常染色體顯性遺傳病，目前無有效治療手段。本品為氘代丁苯那嗪，已有臨床研究顯示，本品用于治療亨廷頓舞蹈癥具有明確的療效。 |
| 20 | Ecallantide | Dyax Corp. | 血液系統疾病 | 遺傳性血管性水腫 | 遺傳性血管水腫是一種罕見、嚴重的常染色體顯性遺傳病，預計患病率為1/50000。在臨床上，HAE患者會出現可累及多個解剖學部位（包括胃腸道、面部組織、聲帶和喉頭、口咽、泌尿生殖區域和/或雙臂和雙腿）的軟組織水腫復發性急性發作。喉部發作可因窒息之風險而危及生命。目前尚無有效治療手段。 |
| 21 | Velaglucerase Alfa | Shire Human Genetic Therapies Inc | 內分泌和代謝疾病 | 戈謝病 | 戈謝病(Gaucher disease)是屬罕見病，為溶酶體貯積病，為常染色體隱性遺傳病。戈謝病主要分為非神經病變型(I型)及神經病變型(Ⅱ型及Ⅲ型)。該病由于葡萄糖腦苷脂酶基因突變導致機體葡萄糖腦苷脂酶活性缺乏，造成其底物葡萄糖腦苷脂在肝、脾、骨骼、肺，甚至腦的巨噬細胞溶酶體中貯積，形成典型的貯積細胞即“戈謝細胞”，導致受累組織器官出現病變，臨床表現多臟器受累并進行性加重。目前治療有兩種：酶替代療法 (ERT) 及底物清除療法 (SRT)。伊米苷酶是目前國內唯一可獲得的戈謝病特異性治療藥物，為I型戈謝病治療藥物。本品屬酶替代療法，用于I型戈謝病，臨床急需。 |
| 22 | Tafamidis | Pfizer Ltd | 神經系統 | 轉甲狀腺素蛋白家族性淀粉樣多發性神經病,甲狀腺素運載蛋白淀粉樣變性 | 轉甲狀腺素蛋白家族性淀粉樣多發性神經病為一種罕見病，由于基因突變而導致常染色體顯性遺傳的淀粉樣變性疾病。目前無有效治療手段。FDA和EMA因其可延緩神經損害優于安慰劑，批準其上市。 |
| 23 | Taliglucerase Alfa | Pfizer Inc | 內分泌和代謝病 | 戈謝病 | 戈謝病(Gaucher disease)是屬罕見病，為溶酶體貯積病，為常染色體隱性遺傳病。目前治療有兩種：酶替代療法 (ERT) 及底物清除療法 (SRT)。本品用于I型戈謝病長期酶替代治療藥物，臨床急需。 |
| 24 | Lomitapide | Aegerion Pharmaceuticals Inc | 心腦血管疾病 | 純合子家族性高膽固醇血癥; 高膽固醇血癥 | 純合子型家族性高膽固醇血癥是一種遺傳性疾病，屬罕見病，并可威脅生命。早期發現診斷和治療是關鍵。多種他汀類藥物和依折麥布已有治療純合子型家族性高膽固醇血癥（HoFH）的適應癥，但是，由于該類患者基線血脂水平特別高，現有的降脂療法無法滿足本適應癥患者的降脂需求，故目前對于本適應癥尚無有效治療手段。已有臨床研究顯示，本品用于治療本適應癥有效性明確。 |
| 25 | Mipomersen Sodium | Genzyme Corp | 心腦血管疾病 | 純合子家族性高膽固醇血癥 | 純合子型家族性高膽固醇血癥是一種遺傳性疾病，屬罕見病，并可威脅生命。早期發現診斷和治療是關鍵。多種他汀類藥物和依折麥布已有治療純合子型家族性高膽固醇血癥（HoFH）的適應癥，但是，由于該類患者基線血脂水平特別高，現有的降脂療法無法滿足本適應癥患者的降脂需求，故目前對于本適應癥尚無有效治療手段。已有臨床研究顯示，本品用于治療本適應癥有效性明確。 |
| 26 | Dinutuximab | UnitedTherapeuticsCorporation | 腫瘤 | 神經母細胞瘤 | 神經母細胞瘤發病率低，多發于兒童。Dinutuximab是FDA首個批準的針對高風險性的神經母細胞瘤的治療藥物。 |
| 27 | Sonidegib | NovartisPharmaceuticalsCorp | 腫瘤 | 基底細胞癌 | 基底細胞癌為最常見的皮膚癌。Sonidegib為hedgehog通路抑制劑，具有新的作用機制，在國外研究中顯示對于既往治療后復發的患者具有較高療效（ORR，58%） |
| 28 | Olaratumab | 禮來 | 腫瘤 | 軟組織肉瘤 | 軟組織肉瘤發病率低，2.63/10萬，預后差，晚期患者中位生存1年左右，缺乏有效治療藥物。國外研究顯示在現有化療基礎上聯合Olaratumab可顯著延長生存（26.5vs14.7月) |
| 29 | Nusinersen | BIOGENIDECINC | 肌肉骨骼系統 | 脊髓性肌萎縮 | 罕見病用藥 |
| 30 | Deutetrabenazine | TEVABRANDEDPHARM | 肌肉骨骼系統 | 遲發性運動障礙; 亨廷頓氏舞蹈癥 | 亨廷頓舞蹈癥是一種罕見的常染色體顯性遺傳病，目前無有效治療手段。具體作用機制不詳，但被認為與它可逆的單胺耗竭作用有關。已有臨床研究顯示，本品用于治療本適應癥有效性明確。 |
| 31 | Dinutuximab Beta | EUSA Pharma (UK) Limited | 腫瘤 | 神經母細胞瘤 | 神經母細胞瘤發病率低，多發于兒童患者。Dinutuximab beta是歐盟首個批準的針對高風險性的神經母細胞瘤的治療藥物。在復發難治的神經母細胞瘤中顯示了療效 |
| 32 | Cenegermin（Recombinant Human Nerve Growth Factor） | Dompe farmaceutici s.p.a. | 眼部疾病 | 角膜炎 | 神經營養性角膜炎是角膜上皮愈合障礙的一種變性疾病。它的特征是角膜感覺缺失，形成大面積的角膜上皮缺失和潰瘍、潰瘍進展嚴重的可造成角膜穿孔。由于神經營養性角膜炎患者數量少，該疾病被視為罕見病。目前國內缺乏有效治療。本品含活性成分重組人神經生長因子，2015年12月14日被歐盟認定為“孤兒藥”（用于罕見病的藥物）。本品可幫助恢復眼部的正常愈合過程，并修復角膜的損傷。 |
| 33 | Guselkumab | JANSSENBIOTECH | 皮膚病；免疫系統 | 紅皮病型銀屑病; 斑塊狀銀屑病; 膿皰型銀屑病; 銀屑病關節炎; 尋常型銀屑病 | 銀屑病是一種慢性、復發性、免疫介導多系統疾患，皮膚病變的類別為紅皮型，表明其同時涉及脈管系統（紅斑）和表皮（鱗屑形成增多）。傳統藥物（甲氨蝶呤（MTX）、阿維A、環孢素及其他藥物）存在多種潛在毒性。本品國外研究中被證明具有治療效果并且耐受性良好，本品為IL-23單抗藥物，國外大型臨床試驗證實本品安全有效。目前國內暫無此作用機制藥物上市用于銀屑病治療。 |
| 34 | Vestronidase Alfa-Vjbk | ULTRAGENYXPHARMINC | 內分泌和代謝病 | VII型黏多糖貯積癥 | 黏多糖貯積癥屬罕見病，本品為重組人β葡糖醛酸糖苷酶，為酶替代療法。用于治療兒童和成人VII型黏多糖貯積癥。國內缺乏有效藥物。 |
| 35 | Shingrix Zoster Vaccine Recombinant, Adjuvanted | GlaxoSmithKline Biologicals Rue de l"Institut 89, B1330 Rixensart, Belgium Lic # 1617 | 感染性疾病 | 帶狀皰疹病毒疫苗（50歲以上成人） | 帶狀皰疹為病毒感染性疾病，皮疹一般有單側性和按神經節段分布的特點，由集簇性的皰疹組成，并伴有疼痛；年齡愈大，神經痛愈重。帶狀皰疹治療后的后遺神經痛，是劇烈的頑固性的疼痛，嚴重影響患者的生活。本疫苗可預防帶狀皰疹的發病。 |
| 36 | Luxturna Voretigene Neparvovec | Spark Therapeutics, Inc. 3737 Market Street, Suite 1300, Philadelphia, PA, 19104 Lic# 2056 | 眼部疾病 | 雙等位RPE65突變相關的視網膜營養不良 | 雙等位RPE65突變相關的視網膜營養不良為罕見疾病，可導致視力喪失。本品為經過重組的腺相關病毒，將正常人的PRE65基因輸送至視網膜細胞，使患者視力得到改善。 |
| 37 | Vernakalant Hydrochloride | Cardiome UK Limited | 心腦血管疾病 | 心房顫 | 本品為首個治療藥物，且具有明確的療效。 |
| 38 | Vorapaxar | Merck Sharp And Dohme Corp | 心腦血管疾病 | 心肌梗塞; 周邊動脈血管疾病; 血栓性心血管病 | 本品為全新治療靶點藥物，療效明顯，且優于現有治療藥物。 |
| 39 | Ledipasvir And Sofosbuvir | Gilead Sciences Inc | 感染性疾病 | 丙肝 | 本品為全口服，治療基因1b型丙肝藥物，療效可達90%以上。 |
| 40 | Sofosbuvir; Velpatasvir; Voxilaprevir | Gilead Sciences Inc | 感染性疾病 | 丙肝 | 本品用于對現有治療藥物無效的丙肝治療，為突破性治療藥物。 |
云南白藥
廣藥白云山
同仁堂
三九
修正
石藥
哈藥
上海醫藥
天士力
片仔癀
