芒果视频下载-高清在线

生病后需要看病吃藥、接受治療，但有些疾病因為比較罕見，雖然有特效藥，但由于市場小、開發成本高，因此價格十分昂貴，甚至可以說是“天價”，那么世界上最貴的藥是什么藥呢？MAIGOO小編整理了十大最貴藥物排名，包括Hemgenix、Skysona、Zynteglo、Zolgensma、Myalept、Zokinvy、Danyelza、Kimmtrak、Luxturna、Folotyn等，一起來看看世界上最貴的特效藥及相關內容吧。

01

Hemgenix 350萬美元/劑適應B型血友病一次給藥長期有效

綜合指數(shu)：98.0

02

Skysona 300萬美元/劑適應腦腎上腺白質營養不良療效不佳退款80%

綜合(he)指數：96.4

03

Zynteglo 280萬美元/劑適應β地中海貧血

綜合指數：94.8

04

Zolgensma 225萬美元/劑適應脊髓性肌肉萎縮癥一次性治療方案

綜合指數：93.3

05

Myalept 126萬美元/年適應瘦素缺乏癥唯一批準藥物

綜(zong)合指數：91.7

06

Zokinvy 107萬美元/年適應早衰癥需要持續給藥

綜合指數：90.1

07

Danyelza 101萬美元/年適應高危神經母細胞瘤與GM-CSF聯用

綜合指數：88.5

08

Kimmtrak 98萬美元/年適應葡萄膜黑色素瘤符合要求可免費獲取

綜合指數：87.5

09

Luxturna 85萬美元/次適應遺傳性視網膜疾病

綜合指數：85.9

10

Folotyn 84萬美元/年適應外周T細胞淋巴瘤

綜合指數：84.3
- Raicti
- Blincyto
- Spinraza
- Ravicti
- Soliris
- Lumizyme
- Carbaglu
- Actimmune

世界十大最貴藥物排行，是Mai Goo網小編主要根據全球已上市的治療罕見病的“孤兒藥”等藥物的價格，并參考互聯網相關排行/榜單，進行綜合排行推薦，名單僅供參考，榜單信息截至2023年12月，如有疑問，歡迎在末尾評論/批評指正。本榜(bang)單所(suo)列名單僅(jin)供參考(kao)，不能用作臨(lin)床(chuang)診斷及用藥(yao)依據(ju)，不可(ke)替(ti)代醫生的專業診療(liao)意(yi)見。買購網不提供任何用藥建議，服用何種藥物請嚴格遵守醫囑。

本榜單僅供參考使用，如果對于該榜單您有更好的建議，請

世界十大最貴藥物

1、Hemgenix

350萬美元/劑適應B型血友病一次給藥長期有效

Hemgenix是全球最貴的藥物之一，是一款一次性基因治療產品。這款藥由全球領先的生物技術公司CSL Behring于2022年11月獲FDA批準上市，主要用于治療處于凝血IX因子預防性輸血治療階段，以及曾經出現過危及生命的出血事件，或出現反復嚴重的自發性出血事件的成年B型血友病患者，是全球首款治療血友病B成人患者的基因療法。Hemgenix通過靜脈給藥而達到治療目的，理論上一次給藥長期有效，無需重復輸注，每劑價格為350萬美元，刷新“全球最貴藥物”的記錄。

2、Skysona

300萬美元/劑適應腦腎上腺白質營養不良療效不佳退款80%

世界上最貴的藥是什么？由藍鳥生物開發的Skysona，是一款治療早期腦腎上腺腦白質營養不良的添加藥。一劑Skysona的價格為300萬美元，之所以這么貴，除了高昂的研發成本，藥物制備也要耗費大量人力、物力和時間，如從患者體內收集完細胞后生產一劑Skysona需要55-60天。使用這款藥的流程為從患者體內取出自體造血干細胞，體外經搭載人ABCD1基因的慢病毒轉導修飾后，回輸給患者，從而達到治療效果，據M Aigoo網小編了解，藍鳥生物表示如果該藥物療效不佳可提供80%的退款。

3、Zynteglo

280萬美元/劑適應β地中海貧血

Zynteglo是一款基因療法藥品，也是全球十大天價藥之一。Zynteglo用于治療需要定期輸血的所有基因型成人、青少年和兒童β-地中海貧血患者，可為患者提供常規紅細胞輸注和鐵螯合劑治療以外的替代方案，和Skysona一樣同為藍鳥生物開發的藥物，官方承諾若患者兩年內因該療法療效下降需要輸血治療，最多可以獲得80%退款。這款藥最初在歐盟上市，定價為180萬美元，后在美國上市，除了獲得優先審查、快速通道、突破性治療和孤兒指定外，還獲得了兒科疾病領域藥品憑證，價格為每劑280萬美元。

4、Zolgensma

225萬美元/劑適應脊髓性肌肉萎縮癥一次性治療方案

Zolgensma是諾華開發的一款基于AAV9的一次性基因療法，用于治療脊髓性肌萎縮癥，旨在一次治療，持續終生。Zolgensma使用腺相關病毒作為載體，將人SMN基因的功能性拷貝傳遞到靶運動神經元細胞中，從而產生正常的SMN蛋白以支持肌肉功能，在2022年之前，該產品連續多年位居榜首，目前價格為每劑225萬美元。這款藥目前已經在全球近42個國家/地區獲批，市場表現良好，而且顯示出巨大的潛力，同時，該藥物繼續產生長期數據，顯示其持久作用，雖然價格很高，但具有長期的益處。

5、Myalept

126萬美元/年適應瘦素缺乏癥唯一批準藥物

Myalept中文名美曲普汀，由Amryt公司研發，是一款重組人瘦素蛋白類似物，用于治療先天性或后天全身性脂肪營養不良患者的瘦素缺乏癥。脂肪營養不良是一種罕見疾病，其特征是皮膚下脂肪組織大量喪失，導致瘦素激素缺乏并導致代謝異常狀況，而Myalept是治療這種疾病的特效藥。Ma igoo網小編了解到，Myalept是唯一被批準用于治療瘦素缺陷癥的藥物，因此價格也呈現逐年升高的趨勢，目前單瓶售價為5867.52美元，患者平均每月使用18瓶，年費用約為126萬美元。

6、Zokinvy

107萬美元/年適應早衰癥需要持續給藥

洛那法尼（Zokinvy）是全球十大最貴的藥之一，是于2020年獲得批準的一款孤兒藥。Zokinvy本質是一種法尼基轉移酶抑制劑，通過抑制早衰蛋白的異戊二烯化，進而降低早衰蛋白在細胞核中的積累，適應于哈金森-吉爾福德早衰綜合征和1歲及以上患者的早衰樣核纖層蛋白病。洛那法尼并不是一種治愈方法，需要持續給藥，雖然該藥物的用藥劑量取決于身體表面積，但患者通常每天服用約200mg，以50mg膠囊746美元的價格計算，月費用將達到8.95萬美元，年費用高達107萬美元。

7、Danyelza

101萬美元/年適應高危神經母細胞瘤與GM-CSF聯用

Danyelza又稱那西妥單抗、那昔妥單抗注射液等，每瓶定價超過2.1萬美元，患者每年需花費約101萬美元。Danyelza可通過與腫瘤表面的GD2抗原結合，觸發抗體介導的細胞毒性反應并激活免疫系統中的補體系統，從而達到殺傷腫瘤的效果，通常與粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF）聯用治療復發/難治性高危神經母細胞瘤的兒童患者。Danyelza的每個治療周期為10天，治療周期每四周重復一次，直到癌癥縮小或消失，該藥已于2022年12月進入中國市場。

8、Kimmtrak

98萬美元/年適應葡萄膜黑色素瘤符合要求可免費獲取

世界上最貴的藥有哪些？葡萄膜黑色素瘤是一種眼癌，是一種罕見的惡性腫瘤，替本福司（Kimmtrak）是第一種治療不可切除或轉移性葡萄膜黑色素瘤的療法，也是第一種相關的T細胞受體療法，更是第一個獲得FDA監管批準的TCR療法，價格昂貴。Kimmtrak通過靜脈輸注給藥，每周一次，每瓶價格約為18760美元，這就意味著患者每年需要花費約975520美元，不過買購網小編了解到，Immunocore公司已建立了一個名為Kimmtrak Connect的患者支持計劃，符合該計劃的可以免費獲得該藥物。

9、Luxturna

85萬美元/次適應遺傳性視網膜疾病

Luxturna是一種基因療法，由羅氏旗下Spark Therapeutics公司研發，于2017年12月獲FDA批準上市，是十種全球最貴的藥物之一。Luxturna適用于雙等位基因RPE65介導的遺傳性視網膜疾病，以AAV2作為載體，將正常RPE65基因的功能性拷貝導入患者視網膜細胞，使相應細胞表達正常的RPE65蛋白，從而改善患者視力。Luxturna只能在醫院內使用，為視網膜下注射，單價為42.5萬美元，雙眼治療費用達85萬美元，不過Spark Therapeutics稱，如果該藥物不起 ... 作用，不會(hui)收(shou)取全(quan)部費(fei)用。【展開全部】

10、Folotyn

84萬美元/年適應外周T細胞淋巴瘤

Folotyn是一款二氫葉酸還原酶（DHFR）抑制劑，用于治療復發性或難治性外周T細胞淋巴瘤。這款藥最早于2009年獲FDA批準上市，它的批準日期之早使其成為天價藥名單上停留最久的藥物，2020年，該藥在中國獲批。外周T細胞淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤的一種亞型，在淋巴組織中形成，患者通常每年服用約135瓶Folotyn，2022年1月，Acrotech將藥物價格提高3%，年費達到842585美元，不過同年12月，Fresenius Kabi推出Folotyn的仿制藥，可能對Folotyn的銷量造成一 ... 定沖擊。【展開全部】

更多相關榜單

中國十大天價藥

01
Zolgensma
02
阿基侖賽
03
納基奧侖賽
04
可瑞達
05
泰圣奇阿替利珠單抗
06
口服用苯丁酸甘油酯
07
安圣莎阿來替尼
08
美而贊
09
諾西那生納
10
恩美曲妥珠單抗

中國十大經典名藥丸

01
片仔癀
02
安宮牛黃丸
03
六神丸
04
大活絡丸
05
西黃丸
06
麝香保心丸
07
云南白藥
08
華佗再造丸
09
龜齡集
10
烏雞白鳳丸

名藥相關主題榜單