【人類基因工(gong)(gong)程(cheng)】基因工(gong)(gong)程(cheng)在醫療方面的(de)應用 基因工(gong)(gong)程(cheng)對人類的(de)影響
隨著人(ren)類(lei)對(dui)基因(yin)(yin)(yin)研究的(de)(de)不(bu)斷深入，分子(zi)醫學的(de)(de)新(xin)(xin)(xin)時代已經(jing)開(kai)始顯現。這個新(xin)(xin)(xin)時代的(de)(de)特點不(bu)是(shi)治療疾(ji)病(bing)的(de)(de)癥狀(zhuang)，而是(shi)尋找引起疾(ji)病(bing)的(de)(de)根本(ben)原因(yin)(yin)(yin)。醫學研究人(ren)員還將能夠根據(ju)新(xin)(xin)(xin)的(de)(de)藥(yao)物和免疫療法(fa)技(ji)術，設(she)計新(xin)(xin)(xin)的(de)(de)治療機制(zhi)、避開(kai)可能引發疾(ji)病(bing)的(de)(de)環境條(tiao)件(jian)、通過基因(yin)(yin)(yin)療法(fa)更(geng)換出現缺(que)損的(de)(de)基因(yin)(yin)(yin)。
人類基因工程研究取得的技術成果和資源已開始對生物醫學研究產生深刻的影響，并將給更廣泛的生物學研究和臨床醫學帶來革命。越來越詳細的基因組圖譜的繪制完成，有助于研究人員尋找諸如脆弱的X綜合征、1型和2型神經纖維瘤、遺傳性結腸癌，阿耳茨海默氏癥和家族乳腺癌等幾十種與遺傳疾病有關的基因。目(mu)前，已發現的遺(yi)傳(chuan)(chuan)病(bing)(bing)有(you)7746種，其(qi)中由單基(ji)因(yin)缺陷引起的就(jiu)有(you)約3000多(duo)種。因(yin)此，遺(yi)傳(chuan)(chuan)病(bing)(bing)是基(ji)因(yin)治(zhi)療的主要對象。
基(ji)因(yin)(yin)(yin)診斷是基(ji)因(yin)(yin)(yin)工(gong)程(cheng)技術在醫學上的(de)一(yi)項(xiang)重要(yao)應用。它是指(zhi)用基(ji)因(yin)(yin)(yin)工(gong)程(cheng)的(de)技術方法(fa)，將正常(chang)的(de)基(ji)因(yin)(yin)(yin)轉入病患者的(de)細胞中，以取代(dai)病變基(ji)因(yin)(yin)(yin)，從(cong)而表(biao)達(da)(da)所缺乏的(de)產物，或者通過關(guan)閉或降低異常(chang)表(biao)達(da)(da)的(de)基(ji)因(yin)(yin)(yin)等途徑，達(da)(da)到(dao)治療某些遺傳病的(de)目的(de)。
第一例基(ji)因治(zhi)療(liao)(liao)是美國在1990年進行的(de)。當時(shi)，兩個(ge)4歲和9歲的(de)小女孩由(you)于體內腺(xian)苷(gan)脫氨(an)酶缺乏而患了(le)嚴(yan)重的(de)聯合免疫缺陷(xian)癥。科學家對她們進行了(le)基(ji)因治(zhi)療(liao)(liao)并取得了(le)成(cheng)功(gong)。這一開創(chuang)性的(de)工作標志著基(ji)因治(zhi)療(liao)(liao)已經從實(shi)驗研究過渡到(dao)臨床實(shi)驗。1991年，我國首例Ｂ型血友病的(de)基(ji)因治(zhi)療(liao)(liao)臨床實(shi)驗也獲得了(le)成(cheng)功(gong)。
同時(shi)，基(ji)因工程(cheng)技(ji)術在藥(yao)(yao)物(wu)研(yan)(yan)究中(zhong)的(de)(de)應用(yong)(yong)(yong)，帶(dai)來(lai)了(le)無與倫比(bi)的(de)(de)社會價值和經濟價值。利用(yong)(yong)(yong)基(ji)因工程(cheng)技(ji)術生產(chan)臨(lin)床治療中(zhong)非常有價值的(de)(de)活(huo)性多肽(tai)，不僅解決了(le)來(lai)源困難的(de)(de)問題，降低了(le)生產(chan)成本(ben)，而(er)且可(ke)以利用(yong)(yong)(yong)在體(ti)(ti)外操作基(ji)因的(de)(de)優(you)點，制造出更有效、副作用(yong)(yong)(yong)更少的(de)(de)藥(yao)(yao)品。除此(ci)之外，基(ji)因疫苗(miao)也是(shi)(shi)醫學界又一(yi)重(zhong)大突(tu)破(po)(po)。傳統的(de)(de)免(mian)疫方(fang)法一(yi)般是(shi)(shi)用(yong)(yong)(yong)去(qu)毒或(huo)(huo)低毒的(de)(de)病源微(wei)生物(wu)的(de)(de)抗(kang)(kang)原免(mian)疫人(ren)(ren)體(ti)(ti)，使(shi)人(ren)(ren)體(ti)(ti)產(chan)生抗(kang)(kang)體(ti)(ti)以抵(di)抗(kang)(kang)疾病。但(dan)是(shi)(shi)，這種傳統的(de)(de)免(mian)疫方(fang)法可(ke)能因為其抗(kang)(kang)原蛋(dan)白的(de)(de)毒性而(er)對人(ren)(ren)體(ti)(ti)有害(hai)(hai)。現階(jie)段發展(zhan)起來(lai)的(de)(de)DNA疫苗(miao)則突(tu)破(po)(po)了(le)這一(yi)缺(que)陷，它是(shi)(shi)將能表達外源抗(kang)(kang)原蛋(dan)白的(de)(de)質(zhi)粒(li)DNA或(huo)(huo)其它形式的(de)(de)DNA注入機體(ti)(ti)后，產(chan)生對人(ren)(ren)體(ti)(ti)無危(wei)害(hai)(hai)或(huo)(huo)危(wei)害(hai)(hai)極低的(de)(de)抗(kang)(kang)原蛋(dan)白，令(ling)機體(ti)(ti)產(chan)生細胞免(mian)疫或(huo)(huo)體(ti)(ti)液免(mian)疫，抵(di)抗(kang)(kang)外源微(wei)生物(wu)的(de)(de)侵害(hai)(hai)。而(er)且DNA疫苗(miao)相對較穩定，成本(ben)低，使(shi)用(yong)(yong)(yong)方(fang)便，作用(yong)(yong)(yong)時(shi)間也長，所以，DNA疫苗(miao)已廣泛(fan)在臨(lin)床上(shang)使(shi)用(yong)(yong)(yong)。目前正(zheng)在研(yan)(yan)制的(de)(de)DNA疫苗(miao)有甲肝、乙肝疫苗(miao)、以及抗(kang)(kang)艾滋病病毒的(de)(de)疫苗(miao)等。
除基因工(gong)程藥物(wu)和疫(yi)苗(miao)之外，人們還正設法通過(guo)基因工(gong)程技術(shu)來改(gai)造一些(xie)動物(wu)（如豬）的器(qi)官(guan)，使(shi)其不被人體排斥，以便用于移(yi)植(zhi)。目前，許多需要(yao)進行器(qi)官(guan)移(yi)植(zhi)的病人在(zai)排隊等待器(qi)官(guan)時喪(sang)失了生命，而且費用昂貴，基因工(gong)程器(qi)官(guan)若(ruo)能成功的話，將給這(zhe)些(xie)患者帶來福音。現(xian)在(zai)科(ke)學家們的研究已經取(qu)得(de)令(ling)人欣喜的成績。
所以，這些技術在醫學的應用將在很大程度上改善人類健康狀況，對增強人類體質，延長壽命起到重大作用。
