【人類基因(yin)工(gong)(gong)程(cheng)】基因(yin)工(gong)(gong)程(cheng)在醫療方面的應用 基因(yin)工(gong)(gong)程(cheng)對(dui)人類的影響
隨著人類(lei)對基因(yin)研究(jiu)的(de)不斷深入(ru),分(fen)子(zi)醫學的(de)新(xin)(xin)時代已經開始(shi)顯(xian)現。這(zhe)個(ge)新(xin)(xin)時代的(de)特點(dian)不是治(zhi)療(liao)(liao)疾病(bing)的(de)癥狀,而(er)是尋(xun)找引起疾病(bing)的(de)根本原因(yin)。醫學研究(jiu)人員(yuan)還將(jiang)能夠根據(ju)新(xin)(xin)的(de)藥(yao)物和(he)免疫療(liao)(liao)法技術,設計新(xin)(xin)的(de)治(zhi)療(liao)(liao)機(ji)制、避開可能引發疾病(bing)的(de)環境條(tiao)件(jian)、通過基因(yin)療(liao)(liao)法更換出(chu)現缺(que)損的(de)基因(yin)。
人類基因工程研究取得的技術成果和資源已開始對生物醫學研究產生深刻的影響,并將給更廣泛的生物學研究和臨床醫學帶來革命。越來越詳細的基因組圖譜的繪制完成,有助于研究人員尋找諸如脆弱的X綜合征、1型和2型神經纖維瘤、遺傳性結腸癌,阿耳茨海默氏癥和家族乳腺癌等幾十種與遺傳疾病有關的基因。目前,已發現的遺傳病(bing)有7746種(zhong),其中(zhong)由單基因缺陷引起的就有約3000多種(zhong)。因此,遺傳病(bing)是基因治療的主要對象。
基(ji)(ji)因(yin)診斷是基(ji)(ji)因(yin)工程技(ji)術(shu)在(zai)醫學上的一(yi)項(xiang)重要應(ying)用。它(ta)是指用基(ji)(ji)因(yin)工程的技(ji)術(shu)方法(fa),將正常的基(ji)(ji)因(yin)轉入(ru)病患者(zhe)的細(xi)胞中,以取代(dai)病變基(ji)(ji)因(yin),從而表達所缺乏的產(chan)物,或(huo)者(zhe)通過關閉或(huo)降(jiang)低異(yi)常表達的基(ji)(ji)因(yin)等途徑(jing),達到治療(liao)某些遺(yi)傳(chuan)病的目的。
第(di)一例基因(yin)(yin)治(zhi)療(liao)(liao)是(shi)美國在(zai)1990年進行的(de)(de)。當(dang)時,兩(liang)個4歲(sui)和9歲(sui)的(de)(de)小女(nv)孩(hai)由于體內腺苷脫氨酶缺乏而(er)患了(le)嚴重的(de)(de)聯合免疫(yi)缺陷癥(zheng)。科學家(jia)對她們進行了(le)基因(yin)(yin)治(zhi)療(liao)(liao)并取得了(le)成(cheng)功(gong)。這一開創性的(de)(de)工作標志著基因(yin)(yin)治(zhi)療(liao)(liao)已(yi)經從實驗(yan)研究過渡到臨(lin)床實驗(yan)。1991年,我國首(shou)例B型(xing)血友病的(de)(de)基因(yin)(yin)治(zhi)療(liao)(liao)臨(lin)床實驗(yan)也獲得了(le)成(cheng)功(gong)。
同時(shi),基(ji)因(yin)工(gong)程技術在(zai)藥(yao)物研(yan)究中(zhong)的(de)(de)(de)(de)應用(yong)(yong)(yong)(yong),帶來了(le)無與倫(lun)比的(de)(de)(de)(de)社會價(jia)(jia)值和經濟(ji)價(jia)(jia)值。利(li)(li)用(yong)(yong)(yong)(yong)基(ji)因(yin)工(gong)程技術生產(chan)臨床(chuang)治療中(zhong)非常(chang)有價(jia)(jia)值的(de)(de)(de)(de)活性(xing)多肽,不(bu)僅解決了(le)來源(yuan)困難的(de)(de)(de)(de)問(wen)題,降低(di)了(le)生產(chan)成本(ben),而且可以利(li)(li)用(yong)(yong)(yong)(yong)在(zai)體(ti)(ti)外(wai)操作基(ji)因(yin)的(de)(de)(de)(de)優(you)點(dian),制(zhi)造出更(geng)有效、副作用(yong)(yong)(yong)(yong)更(geng)少的(de)(de)(de)(de)藥(yao)品。除(chu)此之外(wai),基(ji)因(yin)疫(yi)苗(miao)(miao)也(ye)是醫(yi)學界又(you)一重(zhong)大突(tu)破(po)。傳統的(de)(de)(de)(de)免疫(yi)方法一般(ban)是用(yong)(yong)(yong)(yong)去(qu)毒(du)或低(di)毒(du)的(de)(de)(de)(de)病(bing)源(yuan)微(wei)生物的(de)(de)(de)(de)抗(kang)原(yuan)免疫(yi)人(ren)體(ti)(ti),使(shi)人(ren)體(ti)(ti)產(chan)生抗(kang)體(ti)(ti)以抵抗(kang)疾(ji)病(bing)。但是,這種傳統的(de)(de)(de)(de)免疫(yi)方法可能因(yin)為(wei)其抗(kang)原(yuan)蛋(dan)白的(de)(de)(de)(de)毒(du)性(xing)而對(dui)人(ren)體(ti)(ti)有害。現階段發(fa)展起來的(de)(de)(de)(de)DNA疫(yi)苗(miao)(miao)則突(tu)破(po)了(le)這一缺(que)陷,它(ta)是將(jiang)能表達外(wai)源(yuan)抗(kang)原(yuan)蛋(dan)白的(de)(de)(de)(de)質粒DNA或其它(ta)形式的(de)(de)(de)(de)DNA注入機體(ti)(ti)后,產(chan)生對(dui)人(ren)體(ti)(ti)無危(wei)害或危(wei)害極低(di)的(de)(de)(de)(de)抗(kang)原(yuan)蛋(dan)白,令機體(ti)(ti)產(chan)生細(xi)胞免疫(yi)或體(ti)(ti)液免疫(yi),抵抗(kang)外(wai)源(yuan)微(wei)生物的(de)(de)(de)(de)侵害。而且DNA疫(yi)苗(miao)(miao)相對(dui)較(jiao)穩定(ding),成本(ben)低(di),使(shi)用(yong)(yong)(yong)(yong)方便(bian),作用(yong)(yong)(yong)(yong)時(shi)間也(ye)長(chang),所(suo)以,DNA疫(yi)苗(miao)(miao)已廣(guang)泛在(zai)臨床(chuang)上使(shi)用(yong)(yong)(yong)(yong)。目前正在(zai)研(yan)制(zhi)的(de)(de)(de)(de)DNA疫(yi)苗(miao)(miao)有甲肝、乙肝疫(yi)苗(miao)(miao)、以及抗(kang)艾滋病(bing)病(bing)毒(du)的(de)(de)(de)(de)疫(yi)苗(miao)(miao)等。
除基(ji)因(yin)(yin)工程(cheng)藥物(wu)(wu)和疫苗之(zhi)外,人們還(huan)正設法(fa)通過基(ji)因(yin)(yin)工程(cheng)技術(shu)來改造一些(xie)動物(wu)(wu)(如豬)的(de)器官,使其(qi)不被人體排斥(chi),以(yi)便用于(yu)移植。目前,許多需要進行(xing)器官移植的(de)病人在排隊等待器官時喪失了生命,而且費用昂貴,基(ji)因(yin)(yin)工程(cheng)器官若(ruo)能(neng)成功(gong)的(de)話(hua),將給(gei)這些(xie)患(huan)者帶來福音(yin)。現在科(ke)學家(jia)們的(de)研究已(yi)經取得(de)令人欣喜的(de)成績。
所以,這些技術在醫學的應用將在很大程度上改善人類健康狀況,對增強人類體質,延長壽命起到重大作用。