【人類(lei)基因工程】基因工程在醫(yi)療方(fang)面的應用 基因工程對人類(lei)的影(ying)響
隨著人類對基(ji)因研究的(de)不斷深入,分(fen)子醫(yi)學的(de)新(xin)時(shi)代已經開始顯現。這個新(xin)時(shi)代的(de)特點(dian)不是(shi)治療疾病(bing)的(de)癥狀,而是(shi)尋找引起疾病(bing)的(de)根本原因。醫(yi)學研究人員還將能夠根據新(xin)的(de)藥物和免疫療法(fa)技術,設計新(xin)的(de)治療機制、避開可能引發疾病(bing)的(de)環境條件、通過基(ji)因療法(fa)更換出(chu)現缺損的(de)基(ji)因。
人類基因工程研究取得的技術成果和資源已開始對生物醫學研究產生深刻的影響,并將給更廣泛的生物學研究和臨床醫學帶來革命。越來越詳細的基因組圖譜的繪制完成,有助于研究人員尋找諸如脆弱的X綜合征、1型和2型神經纖維瘤、遺傳性結腸癌,阿耳茨海默氏癥和家族乳腺癌等幾十種與遺傳疾病有關的基因。目前,已發(fa)現的(de)遺(yi)傳病有(you)7746種,其中由(you)單基因(yin)缺陷引起的(de)就(jiu)有(you)約(yue)3000多(duo)種。因(yin)此,遺(yi)傳病是基因(yin)治(zhi)療的(de)主要對象。
基(ji)因(yin)(yin)診斷(duan)是基(ji)因(yin)(yin)工程(cheng)技(ji)術(shu)在(zai)醫學上的一(yi)項重要(yao)應用(yong)。它是指用(yong)基(ji)因(yin)(yin)工程(cheng)的技(ji)術(shu)方(fang)法(fa),將(jiang)正常的基(ji)因(yin)(yin)轉入(ru)病患者的細胞中,以取(qu)代病變(bian)基(ji)因(yin)(yin),從而表達(da)所缺乏的產物(wu),或者通過關(guan)閉或降低異(yi)常表達(da)的基(ji)因(yin)(yin)等途(tu)徑,達(da)到治(zhi)療某(mou)些遺傳病的目(mu)的。
第一例(li)基因(yin)治(zhi)療(liao)是美國(guo)(guo)在1990年進行的(de)(de)(de)。當時,兩個4歲(sui)和9歲(sui)的(de)(de)(de)小女孩由于體內腺(xian)苷脫氨酶缺(que)乏而(er)患了嚴(yan)重的(de)(de)(de)聯合免疫缺(que)陷癥。科學家對她們進行了基因(yin)治(zhi)療(liao)并取得了成(cheng)功(gong)。這(zhe)一開創(chuang)性(xing)的(de)(de)(de)工作標志著基因(yin)治(zhi)療(liao)已(yi)經從(cong)實(shi)驗研(yan)究過渡(du)到臨床實(shi)驗。1991年,我國(guo)(guo)首例(li)B型血友病的(de)(de)(de)基因(yin)治(zhi)療(liao)臨床實(shi)驗也獲得了成(cheng)功(gong)。
同(tong)時(shi),基因(yin)工(gong)(gong)程技術在藥(yao)物(wu)研(yan)究中的(de)(de)(de)(de)(de)應(ying)用,帶來(lai)了無(wu)與(yu)倫比的(de)(de)(de)(de)(de)社會(hui)價(jia)(jia)值(zhi)和經濟價(jia)(jia)值(zhi)。利用基因(yin)工(gong)(gong)程技術生(sheng)產(chan)臨床(chuang)治(zhi)療中非常有價(jia)(jia)值(zhi)的(de)(de)(de)(de)(de)活性多肽,不僅解決了來(lai)源(yuan)困難的(de)(de)(de)(de)(de)問(wen)題(ti),降低了生(sheng)產(chan)成本,而且可以利用在體外(wai)(wai)操作(zuo)基因(yin)的(de)(de)(de)(de)(de)優(you)點,制造出(chu)更有效、副作(zuo)用更少的(de)(de)(de)(de)(de)藥(yao)品。除此之外(wai)(wai),基因(yin)疫(yi)(yi)(yi)(yi)苗也是(shi)醫(yi)學界又一重大(da)突破。傳統的(de)(de)(de)(de)(de)免疫(yi)(yi)(yi)(yi)方法一般(ban)是(shi)用去毒或低毒的(de)(de)(de)(de)(de)病源(yuan)微生(sheng)物(wu)的(de)(de)(de)(de)(de)抗(kang)(kang)原(yuan)(yuan)免疫(yi)(yi)(yi)(yi)人體,使(shi)人體產(chan)生(sheng)抗(kang)(kang)體以抵抗(kang)(kang)疾(ji)病。但是(shi),這種(zhong)傳統的(de)(de)(de)(de)(de)免疫(yi)(yi)(yi)(yi)方法可能(neng)因(yin)為(wei)其(qi)抗(kang)(kang)原(yuan)(yuan)蛋(dan)白的(de)(de)(de)(de)(de)毒性而對(dui)人體有害(hai)(hai)。現階段發展起來(lai)的(de)(de)(de)(de)(de)DNA疫(yi)(yi)(yi)(yi)苗則(ze)突破了這一缺陷,它是(shi)將(jiang)能(neng)表達外(wai)(wai)源(yuan)抗(kang)(kang)原(yuan)(yuan)蛋(dan)白的(de)(de)(de)(de)(de)質粒DNA或其(qi)它形式(shi)的(de)(de)(de)(de)(de)DNA注入機(ji)體后,產(chan)生(sheng)對(dui)人體無(wu)危(wei)害(hai)(hai)或危(wei)害(hai)(hai)極低的(de)(de)(de)(de)(de)抗(kang)(kang)原(yuan)(yuan)蛋(dan)白,令機(ji)體產(chan)生(sheng)細胞免疫(yi)(yi)(yi)(yi)或體液免疫(yi)(yi)(yi)(yi),抵抗(kang)(kang)外(wai)(wai)源(yuan)微生(sheng)物(wu)的(de)(de)(de)(de)(de)侵(qin)害(hai)(hai)。而且DNA疫(yi)(yi)(yi)(yi)苗相對(dui)較穩定,成本低,使(shi)用方便,作(zuo)用時(shi)間也長(chang),所以,DNA疫(yi)(yi)(yi)(yi)苗已廣泛在臨床(chuang)上使(shi)用。目前(qian)正在研(yan)制的(de)(de)(de)(de)(de)DNA疫(yi)(yi)(yi)(yi)苗有甲肝(gan)、乙肝(gan)疫(yi)(yi)(yi)(yi)苗、以及(ji)抗(kang)(kang)艾滋病病毒的(de)(de)(de)(de)(de)疫(yi)(yi)(yi)(yi)苗等。
除基(ji)因(yin)工(gong)程(cheng)藥(yao)物(wu)和(he)疫苗之(zhi)外,人們(men)還(huan)正(zheng)設法通過(guo)基(ji)因(yin)工(gong)程(cheng)技術來改造一些動(dong)物(wu)(如豬)的(de)器官(guan),使其不(bu)被人體(ti)排(pai)斥,以(yi)便用于移植。目前,許(xu)多需(xu)要進行(xing)器官(guan)移植的(de)病人在排(pai)隊等待器官(guan)時喪失了(le)生命,而且費用昂(ang)貴,基(ji)因(yin)工(gong)程(cheng)器官(guan)若能(neng)成(cheng)功(gong)的(de)話,將給(gei)這(zhe)些患者帶來福(fu)音。現在科學家們(men)的(de)研究已(yi)經取得令人欣喜的(de)成(cheng)績(ji)。
所以,這些技術在醫學的應用將在很大程度上改善人類健康狀況,對增強人類體質,延長壽命起到重大作用。